Erste Gentherapie bei Retinadegeneration in USA zugelassen

Update: Ende 2018 wurde Luxturna® auch von der European Medicines Agency EMA zugelassen. Link

Eine Swissmedic-Zulassung liegt mit Datum 15.2.2019 nicht vor.

 

30.01.2018

Es ist der Anbruch einer neuen Ära: Zwei Gentherapien wurden in den USA von der FDA zugelassen. Seit langem wird auf diesem Gebiet intensiv geforscht, auch in der Schweiz. Etliche Preise, wie der Vogt-Preis, der Swiss OphthAward, der RetinAward (SOG / SVRG, Sponsor Bayer) und der Prix Retina (SVRG, Sponsor Novartis) wurden in den letzten Jahren für Forschungen zu potenziellen Gentherapien oder ihren Grundlagen verliehen. Nun ist es so weit: Bei erblichen retinalen, zur Erblindung führenden Krankheiten und bei der kindlichen akuten lymphatischen Leukämie sind nun zwei Gentherapien in den USA zugelassen. Nach Gentherapie mit Luxturna, wie die zugelassene Methode heisst, steigt ein noch erhaltener Visus bei Patienten mit Retinadystrophie an oder bleibt länger erhalten.
Der hohe Preis im mittleren sechsstelligen Bereich wird in den Medien kritisiert. Hierzu wird eine gesellschafltiche Debatte stattfinden müssen, aber Kosten in dieser Grössenordnung sind nicht neu. Die Behandlung einer Querschnittslähmung oder Knochenmarktransplantationen bei Malignomen beispielsweise sind ebenfalls hoch. Das Prinzip «pay per performance» wird hier in Betracht gezogen (bezahlt wird nur, wenn der Patient messbar profitiert), aber auch dieses Prinzip muss gründlich diskutiert werden. Wer zahlt für Nebenwirkungen, die bei Non-Respondern ebenso auftreten können wie bei Respondern, oder wer zahlt für ein gegebenenfalls auch schlechteres Outcome aufgrund der Therapie? Eine innovative Therapie erfordert auch innovative Wege, diese zu finanzieren. UNo