Erbliche Retinakrankheiten: Kooperationen zur Gentherapie-Entwicklung

Eine Gentherapie bei einer erblichen Retinakrankheit (Mutation im RPE65-Gens) ist in den USA und in der EU schon zugelassen und von der EMA positiv beurteilt (Luxturna®, Novartis). Weitere Firmen forschen intensiv auf diesem Gebiet.

MeiraGx und Janssen haben sich zusammengeschlossen, um die Forschung zur Achromatopsie und zur X-Chromosom-vererbten Retinitis pigmentosa voran zu bringen. In der Kollaboration sollen auch neue Ziele bei Retinaerkrankungen untersucht sowie die Technologie der Adenovirus-Vektoren vorangetrieben werden.

Zur Entwicklung einer Gentherapie bei Leberscher kongenitaler Amaurose Typ 10 schlossen sich Allergan und Editas zusammen. Editas setzt die CRISPR/Cas9-Genomedition ein.

Als eine der beiden Entdeckerinnen der CRISPR/Cas9-Genschere gilt Emmanuelle Charpentier, welche CRISPR Therapeutics mitgegründet hat. Dieses Unternehmen arbeitet schon etwas länger mit Bayer zusammen, um Gentherapien bei Netzhautkrankheiten zu entwickeln.  UNo